Nečakaná cesta za molekulárnym kyslíkom: Lieky pre zriedkavé ochorenia
Nečakaný objav vedy vedie k nádeji na liek pre zriedkavé neurologické ochorenie detí. Vedci sledovali, kam sa delí kyslík vdýchnutý do tela a našli prelomový spôsob ako pomôcť deťom s ťažkým ochorením.
Predstavte si, že sa nadýchnete. Zrejme to robíte automaticky, bez premýšľania. Ale čo sa stane s tým kyslíkom, ktorý vdýchnete? Michael Pacold, MD, PhD, nám v zaujímavej prednáške na TEDxNYU Langone Health ukazuje, ako jednoduchá otázka o tom, kam sa kyslík delí, viedla k prelomovému objavu a nádejnej liečbe zriedkavého a smrteľného neurologického ochorenia u detí. Jeho príbeh je dôkazom toho, že základný výskum môže viesť k život meniacim sa výsledkom.
Kľúčové poznatky
- Kyslík: viac ako len dýchanie: Pacold odhaľuje, že kyslík nie je len nevyhnutný pre náš život, ale tiež slúži na stavbu molekúl, ktoré nás udržujú pri živote.
- Zriedkavé ochorenie a CoQ10: Zistili, že deti s ťažkým neurologickým ochorením nemôžu produkovať CoQ10, dôležitý antioxidant nachádzajúci sa v každej bunke nášho tela.
- Návrat k základom: Veda sa vracala k otázkam položeným pred 300 rokmi a využívala moderné technológie na ich riešenie.
- Predzvesť lieku: Výskum viedol k objavu stavebných blokov CoQ10, ktoré ukazujú sľubné výsledky pri liečbe ochorenia u myší a sú aktuálne testované u prvého pacienta.
Od Lavoisiera po modernú medicínu: Stopa kyslíka v tele
Príbeh sa začína pred 300 rokmi, keď Carl Wilhelm Scheele a Joseph Priestley objavili kyslík a Antoine Lavoisier ukázal jeho dôležitosť pre spaľovanie a dýchanie. Lavoisier prišiel k záveru, že dýchanie je pomalý oheň – proces, ktorý využíva kyslík na výrobu energie. Pacold sa pýtal na rovnakú otázku: kam sa tento kyslík delí?
Na rozdiel od Lavoisiera, moderná veda disponuje sofistikovanými nástrojmi. V Pacoldovej laboratórii využili techniku nazývanú 18O-labeling a hmotnostnú spektrometriu. Označenie kyslíka pomocou izotópu 18O umožňuje sledovať jeho pohyb v bunkách, podobne ako pripevnenie vlajky na bicykel. Týmto spôsobom zistili, že kyslík sa hromadí najmä v jednej molekule: prekurzor CoQ10 (koenzýmu Q10).
CoQ10 a neurologické ochorenie u detí: Prepojenie, ktoré prekvapilo svet
CoQ10 je antioxidant nachádzajúci sa vo všetkých našich bunkách. Deti, ktoré ho nemôžu produkovať, trpia zriedkavým a smrteľným neurologickým ochorením, ktoré sa prejavuje ako kŕče, svalové spazmy a nakoniec úmrtie pred dosiahnutím deviateho roka života.
Pacold a jeho tím boli prekvapení, že strata jednej molekuly môže viesť k tak katastrofálnym následkom. Zistili, že CoQ10 je nevyhnutný na produkciu energie, ktorú mozog potrebuje na fungovanie.
Od doplnkov stravy po potenciálnu liečbu: Nová nádej pre pacientov
CoQ10 je bežne dostupný ako doplnok stravy. Prečo teda tieto deti nereagujú na vysoké dávky? Pacold vysvetľuje, že CoQ10 nie je veľmi dobre vstrebávaný organizmom. Ich tím sa preto zameral na objavenie a testovanie stavebných blokov CoQ10.
Výsledky boli ohromujúce. U myší s podobnými symptómami ako u detí s ochorením, liečba týmito stavebnými blokmi viedla k zlepšeniu stavu – myši sa postavili na nohy a začali chodiť. Pacoldovo laboratórium teraz testuje túto terapiu u prvého pacienta a je plné nádeje.
Veda, ktorá mení životy: Dôkaz sily základného výskumu
Príbeh Michaela Pacolda je inšpiratívny príklad toho, ako sa veda môže stať nástrojom na zlepšenie ľudského života. Ukazuje, že aj keď nevieme, kam nás náš výskum zavedie, vášeň pre poznanie a dôsledné dodržiavanie vedeckej metódy môžu viesť k objavom, ktoré menia svet.
Referencie a odkazy:
- TEDx Talk: https://www.ted.com/talks/michael_pacold_an_unexpected_journey_tracing_molecular_oxygen
- TED website: https://www.ted.com/tedx
Približne 127 gCO₂ bolo uvoľnených do atmosféry a na chladenie sa spotrebovalo 0.64 l vody za účelom vygenerovania tohoto článku.
Komentáre ()