Ako kopírka zachránila životy a viedla k Nobelovej cene: Príbeh mRNA revolúcie

Vedecký svet je plný príbehov o nečakaných objavoch a náhodách, ktoré menia chod dejín. Jedným z takýchto príbehov je aj neuveriteľná cesta dreva Weissmana a Katalin Karikó k prevratnému objavu v oblasti mRNA terapie. Čo začalo pri kopírke, sa nakoniec stalo základom prvej schválenej vakcíny proti COVID-19 a prísľubom revolúcie v globálnom zdravotníctve.

Kľúčové poznatky

• Počiatočné pochybnosti: Na konci 90. rokov mnohé laboratóriá a farmaceutické spoločnosti vzdali vývoj RNA technológií pre ich krehkosť a zdĺhavé výsledky.
• Priekopnícky objav: Weissman a Karikó dokázali modifikovať RNA tak, aby bola stabilnejšia a produkovala viac proteínu, čo viedlo k vývoju účinných vakcín proti COVID-19.
• Globálny dopad: Vakcíny založené na mRNA zachránili milióny životov počas pandémie COVID-19.
• Širšie využitie: Potenciál mRNA presahuje COVID-19 vakcíny a zahŕňa široké spektrum chorôb vrátane rakoviny, autoimunitných ochorení a genetických porúch.

Od kopírky k objavu

V roku 1997 sa cesty Drewa Weissmana a Katalin Karikó zišli pri obyčajnom kopírovacom stroji na Univerzite v Pennsylvánii. Vtedy ešte nemohli tušiť, že ich spoločný záujem o RNA spôsobí revolúciu v medicíne. Karikó priniesla svoje skúsenosti s doručovaním RNA do buniek a Weissman so sebou priniesol znalosti o dendritických bunkách, kľúčových v imunitnej odozve a vakcinácii.

Prvé roky strávili prekonávaním skeptických reakcií na svoje výskumy. Žiadne časopisy nechceli publikovať ich práce a grantové agentúry im nedávali žiadne financie, pretože "o RNA sa nikto nezaujíma".

Od DNA k liečbe

Významnou časťou ich výzkumu bolo zistenie, že modifikácia nukleozidov v RNA môže potlačiť nežiaducu imunitnú reakciu a podporiť tvorbu proteínov. Tento objav neskôr položil základy pre vývoj mRNA vakcín, ktoré dnes poznáme.

Výrazný prielom prišiel v podobe COVID-19 vakcín od Pfizer/BioNTech a Moderna. Tieto vakcíny nielenže posunuli hranice toho, čo RNA technológia dokáže, ale hlavne zmenili priebeh pandémie, zachraňujúc milióny životov po celom svete.

Budúcnosť mRNA – Ďaleko za hranicami COVID-19

Weissman argumentuje, že potenciál mRNA siaha ďaleko za hranice pandémie COVID-19. Metóda by mohla napríklad transformovať liečbu autoimunitných ochorení, rakoviny, či genetických porúch. Napríklad CAR T bunková terapia je premenená s pomocou mRNA na pochopiteľnejšiu formu liečby, kde sa “car” (receptor) vytvorí priamo v tele, eliminujúc tak potrebu nákladného laboratórneho vybavenia.

Globálny prístup k novej terapii

Weissman so svojím tímom tiež aktívne pracuje na tom, aby mRNA technológie boli dostupné po celom svete. Budovaním GMP produkčných centier v oblastiach ako Afrika, Južná Amerika a Juhovýchodná Ázia, vytvárajú kapacity na miestnu výrobu moderných liekov a vakcín, čo je kľúčom ku globálnej zdravotnej spravodlivosti.

Zamyslenie na záver

Táto prevratná cesta vedie k tomu, aby sme si uvedomili, že vedecký pokrok môže prísť z najnečakanejších miest a situácií. Úspech Drewa Weissmana a Katalin Karikó poukazuje na potrebu pretrvávajúcej viery vo výskum, aj keď sa javí ako nevhodný alebo neúspešný. Ich práca je dôkazom, že nevzdávať sa dokáže priniesť výsledky, ktoré zmenia život miliónom ľudí.

Odkazy na dôležité štúdie a zdroje

• Weissman, D. & Karikó, K. Úloha modifikovaných nukleozidov v mRNA pre zníženie aktivácie vrodených imunitných senzorov.
• mRNA-lipid nanoparticle vakcinačná platforma Dr. Weissmana je základom pre schválené COVID-19 vakcíny od Pfizer/BioNTech a Moderna.
• Viac informácií o TEDx formátu nájdete na TEDx stránke.

Približne 149 gCO₂ bolo uvľnených do atmosféry a na chladenie sa spotrebovalo 0.74 l vody za účelom vygenerovania tohoto článku.